CRISPR, körlüğü tedavi etmek için ilk kez vücut içinde kullanılacak

Gen düzenleme tekniği CRISPR, körlüğün kalıtsal bir türünü iyileştirmek hedefiyle ilk kez insanlar üzerinde test edilecek. Bu hastalığa sahip kişilerin gözleri normal oluyor ancak gözlerinde ışığı sinyale dönüştürüp beyne göndererek görme işlemini gerçekleştiren gen bulunmuyor.

Bu deneysel tedavi, kendilerinde bulunmayan genin sağlıklı bir versiyonunu çocuklara ve yetişkinlere vermeyi amaçlıyor. Tedavi, hastanın DNA’sını kalıcı olarak değiştiren tek seferlik bir tedavi olacak. Editas Medicine ve Allergan adlı iki şirket, bu sonbahar itibariyle ABD genelindeki çeşitli  göz hastanelerinden 18 hasta seçerek tedaviyi deneyecek. Bu araştırmada hastaların DNA’sında yapılacak değişiklikler, kalıtım yoluyla hastaların çocuklarına geçmeyecek.

CRISPR teknolojisinin eksileri ve artıları var

CRISPR teknolojisinin bilimcileri bu kadar cezbetmesinin nedeni, gen düzenlemenin çok kolay bir yolu olması. Aslında CRISPR çok yeni bir teknoloji ve riskleri tam olarak bilinmiyor. Ancak araştırmacılar, genetik kusurlardan kaynaklanan ve günümüzde çözümü olmayan birçok hastalığı iyileştirme potansiyeli olduğuna inanıyor. Yeni CRISPR deneyi, Leber ırsi kısmi körlüğünün bir çeşidine sahip insanlar üzerinde yapılacak. Bu hastalık, her 100 bin yenidoğandan 3’ünde görülüyor. Bu hastalığa sahip kişiler genellikle sadece parlak ışık ya da bulanık şekiller görüyor ve er geç görme yetisini tamamen kaybediyor. Hastalık ebeveynden çocuklara geçiyor ve jenerasyonlar boyunca fark edilmeyebiliyor.

Editas Medicine ve Allergan’in gerçekleştireceği deneysel tedavi, en küçüğü üç yaşındaki çocuklara ve görme seviyesi birbirinden farklı yetişkinlere uygulanacak.

Kaynak: CBC